Sintetički HDL: Plaquebuster? Ili samo poprsje?

Sintetički HDL

Kao što svi znaju, HDL kolesterol je "dobar kolesterol", jer su povišene razine HDL povezane s smanjenim rizikom od bolesti koronarne arterije. HDL detektira višak kolesterola iz tkiva i vraća ju u jetru za preradu. Prema tome, istraživači su dugo godinama pokušavali razviti tretmane koji će povećati razinu HDL i time potaknuti proces uklanjanja "lošeg" kolesterola.

Ti su napori uglavnom bili razočaravajući.

Jedan put istraživanja koji su se nekad činili najpoželjnijim u području HDL mimetika - sintetički oblik HDL koji "oponaša" učinak ApoA, HDL lipoproteina.

Što su HDL mimetici?

Kao i svi lipoproteini, HDL čestice se sastoje od lipida (u ovom slučaju, kolesterola) i posebnih proteina koji prenose lipid kroz krvotok. Proteini koji čine HDL lipoproteine ​​su obitelj proteina nazvana ApoA. ApoA je "aktivni sastojak" HDL čestice. To je ApoA koji skuplja višak kolesterola iz arterijskih zidova i nosi ga dalje. Dakle, HDL kolesterol koji mjerimo krvnim testovima je kolesterol koji je uklonjen iz tkiva, te je na putu natrag u jetru za preradu.

Dakle, ima smisla da ako možemo povećati količinu ApoA proteina u našem krvotoku možemo povećati proces uklanjanja kolesterola, i vjerojatno će smanjiti rizik razvoja ateroskleroze.

HDL mimetici su lijekovi koji oponašaju, što je moguće bliže, ApoA proteine. Oni su zapravo sintetičke HDL čestice. Nekoliko je u razvoju, ali proces istraživanja i razvoja je bio spor i zaustavljen.

Iskustvo s HDL mimeticima

Prvo kliničko iskustvo s HDL mimetikom zabilježeno je 2003. godine.

HDL mimetik pod nazivom ApoA-1 Milano, primijenjen kao pet tjednih intravenoznih injekcija, rezultirao je značajnim skupljanjem plakova u šaku muškaraca s bolestima koronarne arterije. (Količina skupljanja bila je zapravo prilično sićušna, ali to je bila stezanja, a bila je statistički značajna.)

ApoA-1 Milano otkrio je 40 ljudi iz malog grada u Italiji za koje je poznato da žive izvanredno dugi i zdravi zivot, unatoč znatno smanjenoj razini HDL. Istražitelji su otkrili da ti ljudi imaju "mutantni" oblik HDL-a (ApoA-1 Milano) koji nije bio otkriven rutinskim testovima krvi, ali se pokazao vrlo učinkovitim u prevenciji kardiovaskularnih bolesti. Istraživači su mogli sintetizirati DNA mutaciju koja je proizvela ovaj novi HDL, te je kasnije dodala novu DNA u soj bakterijskih laboratorijskih stanica - stvarajući tako "tvornicu" za proizvodnju ApoA-1 Milano.

Ova studija je izazvala ogromno uzbuđenje među kardiolozima i, zahvaljujući vijestima, među široj javnosti.

No u međuvremenu smo čuli ništa osim o ApoA-1 Milano.

Međutim, bilo je malo aktivnosti u pozadini. Prava na ApoA-1 Milano nekoliko su puta promijenila ruke, a poznato je da je nekoliko farmaceutskih tvrtki radilo na HDL mimeticima.

Ali do sada se čini sasvim jasno da je proces razvoja tih lijekova, u najmanju ruku, težak i skup.

Nadalje, u 2014. godini testirana je druga HDL mimetika (CER-001 iz Cerenis Therapeutics) u kliničkom ispitivanju pod nazivom CHI-SQUARED i nije pokazala korist u smanjenju volumena plaka.

Gdje se HDL mimetici stoje sada?

Entuzijazam se uvelike smanjio od 2003. Ti lijekovi pokazali su se vrlo teškim za razvoj i proizvodnju, a na temelju rezultata CHI-SQUARED oni nisu predodređeni da budu univerzalno učinkoviti. Iako ne možemo znati sigurno, izgleda da su se velike tvrtke lijekova udaljile od njih.

Razvijaju ih manje tvrtke s ograničenim resursima.

Osim toga, opći entuzijazam istraživača za podizanje razine HDL-a kao sredstava za sprečavanje bolesti srca znatno je smanjen posljednjih godina, uz spektakularni neuspjeh inhibitora CETP-a kao što je torcetrapib, a u novije vrijeme i niacin. Lijekovi lijekova proveli su milijarde pokušavajući pronaći lijekove koji povećavaju razinu HDL i smanjuju bolesti srca, bez ikakvog učinka. Skeptici čak počinju ispitivati ​​cijelu hipotezu "HDL", tj. Da su visoke razine HDL-a uvijek dobre.

Stoga je sintetički HDL još uvijek u razvoju i može se ipak pokazati velikom blagodatima medicine. Ali postoji mnogo više posla koji treba učiniti. Čak i ako se ovaj napor ukloni, ovu vrstu lijeka treba primijeniti intravenski (pri određenim dozama i intervalima); i s obzirom na godine nastojanja i potrošenog novca, možemo očekivati ​​da ti lijekovi budu skuplji. Zato ne bismo trebali zadržati dah.

Poanta

Najbolji način za povećanje razine HDL-a je usvajanje zdravog načina života. Ova metoda ima koristi od smanjenja rizika bez obzira na naše stvarne razine HDL.

izvori:

Tardif JC, Ballantyne CM, Barter P, et al. Učinci mimetičkog sredstva za lipoprotein visoke gustoće CER-001 na koronarnu aterosklerozu u bolesnika s akutnim koronarnim sindromima: randomizirano ispitivanje. Europski časopis srca. 29. travnja 2014. DOI: http://dx.doi.org/10.1093/eurheartj/ehu171

Nissen SE, Tsunoda T, Tuzcu EM, i sur. Učinak rekombinantnog ApoA-I Milano na koronarnu aterosklerozu u bolesnika s akutnim koronarnim sindromima: randomizirano kontrolirano ispitivanje. JAMA 2003; 290: 2292.