Pregled terapije za esencijalnu trombocitemiju
Temeljna trombocitemija (ET) je jedna od skupina poremećaja krvi nazvanih mijeloproliferativnih neoplazmi. Druge vrste mijeloproliferativnih neoplazmi uključuju primarnu mijelofibrozu i policitemiju vera .
Genetske mutacije u esencijalnoj trombocitemiji dovode do ekstremno velikih broja trombocita (trombocitoza). Mnogi ljudi su bez simptoma u vrijeme dijagnoze i imat će normalno očekivano trajanje života.
Komplikacije uključuju stvaranje ugruška (dovodi do moždanog udara, srčanog udara, ugruška u plućima ili dubokoj venskoj trombozi), razvoj mijelofibroze ili transformacije u akutnu mijeloidnu leukemiju (AML). Jedna neobična komplikacija bitne trombocitemije je razvoj stečene von Willebrandove bolesti , poremećaja krvarenja.
Većina ljudi će u nekom trenutku zahtijevati terapiju kako bi se spriječile komplikacije. Međutim, normalno očekivano trajanje života nije neuobičajeno.
Mogućnosti liječenja
Ako imate dijagnozu osnovne trombocitemije, prirodno je sljedeće pitanje: "Koje su moje mogućnosti liječenja?" Postoji nekoliko mogućnosti koje vaš liječnik treba raspravljati s vama. Liječenje koje vam liječnik preporučuje vjerojatno se temelji na nekoliko čimbenika: vaših simptoma, dobi i laboratorijskih vrijednosti. Većina ljudi će proći nekoliko godina bez potrebe liječenja, što se obično počinje ako razvijete ugrušak.
- Aspirin: Aspirin dnevno niske doze obično se koristi za liječenje osoba s vazomotornim simptomima. Vasomotorni simptomi uključuju glavobolje, vrtoglavicu, bol u prsima, spaljivanje ruku i stopala i vizualne promjene. Nije neuobičajeno da se aspirin terapija koristi s drugim tretmanima. Terapija visokom dozom aspirina povezana je s povećanim rizikom od krvarenja i nije preporučljiva.
- Hidroksiurea: Oralna kemoterapija hidroksiurea reducira rizik od tromboze u esencijalnoj tromobcitozi smanjujući broj trombocita. Hidroksiurea započinje s niskom dozom i eskalira dok se broj trombocita ne postigne normalno (100.000 - 400.000 stanica po mikrolitru). Hidroksiurea se općenito dobro tolerira bez značajnih nuspojava. Nuspojave uključuju hiperpigmentaciju (zamračivanje) kože, promjene noktiju (obično tamne linije ispod noktiju), osip na koži i oralni ulkusi. Hidroksiurea također smanjuje broj bijelih krvnih zrnaca (osobito broj neutrofila) i hemoglobin koji zahtijeva pažljivo praćenje s potpunim brojem krvi (CBC).
- Anagrelid: Anagrelid je oralni lijek koji snižava broj trombocita inhibirajući proizvodnju trombocita u koštanoj srži. Obično se koristi kada hidroksiurea ne djeluje. Slično kao i hidroksiurea, anagrelid se započinje pri niskoj dozi i povećava do željenog učinka. Nuspojave uključuju glavobolje, palpitations (brzu brzinu otkucaja srca), zadržavanje tekućine i proljev. Ove nuspojave tipično se rješavaju kontinuiranim liječenjem.
- Alfa interferon: Alfa interferon se može koristiti za kontrolu broja trombocita u esencijalnoj trombocitemija, policitemija vera i primarne mijelofibroze. Također može smanjiti veličinu slezene. Alfa interferon se daje subkutano (ispod kože) dnevno. Alfa interferon je također dostupan u dugotrajnom obliku koji se zove pegilirani interferon koji se može dati jednom tjedno. Terapija interferonom obično je rezervirana za trudnice ili osobe koje ne reagiraju na terapiju hidroksiurejem.
- Plateletraleza: Plateletstrazija je postupak koji uklanja trombocite iz cirkulacije. Krv je uklonjena putem intravenoznog (IV) katetera i sakupljena u stroju gdje su pločice razdvojene od drugih dijelova krvi (bijele krvne stanice, crvene krvne stanice i plazma). Krv, minus trombociti, vraća se u tijelo putem IV bilo slanom otopinom ili plazma. Trombocita je rezervirana za osobe s izuzetno visokim brojem trombocita, ozbiljnim stvaranjem ugruška (u plućima, mozgu) ili krvarenjem. Učinak trombocita je privremen pa je potrebno započinjati drugu terapiju za dugotrajnu kontrolu broja trombocita.
Svi gore opisani tretmani ne liječe esencijalnu trombocitemiju. Oni samo smanjuju broj trombocita čime se smanjuje rizik od razvoja ugruška ili stečene von Willebrandove bolesti. U ovom trenutku ne postoji terapijska terapija za esencijalnu trombocitemiju. Srećom, unatoč nedostatnoj terapiji, većina ljudi s esencijalnom trombocitemija može živjeti punim produktivnim životom.
izvori:
Teferri A. Prognoza i liječenje esencijalne trombocitemije. U: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Pristupljeno 15. lipnja 2016.)