Koja sredstva za uporabu droga za pacijente s rakom i onkologe

Kako možete dobiti suosjećajnu uporabu droge istraživačkog lijeka?

Što se podrazumijeva suosjećajanom uporabom droga za pacijente s rakom? Razmislite o sljedećim pitanjima:

Što se događa ako se proučava samo jedan tretman koji vam može pomoći, ali ne ispunjavate zahtjeve za upis na klinička ispitivanja? Što ako niste uspjeli sve alternativne tretmane, osim obećavajućeg liječenja koje još nije odobrila FDA?

Kada se to dogodi, FDA ima rezervni plan na mjestu. To se naziva suosjećajno korištenje izuzeća ili prošireni pristup istraživačkim lijekovima.

Što je smisao i svrha "suosjećajnog korištenja droga"?

Iscrpljujuća uporaba droga odnosi se na uporabu istraživačkog lijeka (eksperimentalnog lijeka) ili medicinskog uređaja (jedan koji još nije odobren od strane FDA) izvan kliničkog ispitivanja za liječenje kada ne postoji alternativni zadovoljavajući način liječenja. Prije odobrenja FDA, istraživački lijek ne može se prodavati niti prodavati u Sjedinjenim Državama.

Što je novi lijek za istraživanje (IND)? - Pregled kliničkih ispitivanja i proces odobravanja FDA

Prije nego što se raspravlja o suosjećajnoj uporabi droga, to može pomoći u stvaranju sigurnosne kopije i opisivanju procesa novog lijeka ili postupka kako je razvijeno, te u konačnici odbijena ili odobrena od strane FDA odobrenja za upotrebu od strane javnosti. Za ovu raspravu ograničit ću proces na lijekove sam.

Prvi korak koji istraživači koriste prilikom ocjenjivanja mogućeg lijeka uključuje ne-humanističke studije. Novi lijekovi u ovom okruženju testirani su na stanicama raka koje su uzgajane u posudi u laboratoriju ili na drugim životinjama, kao što su miševi. Kada se ove studije smatraju dovoljno kompletnim, ljudsko ispitivanje zatim prolazi kroz tri faze kliničkih ispitivanja .

Kliničke studije faze 1 obavljaju se na malom broju ljudi i oblikovane su da bi odgovorile na pitanje: "Je li lijek siguran?" Procesi u fazi 2 sljedeći su koraci, osmišljeni da bi odgovorili na pitanje: "Radi li liječenje?" Konačna faza prije odobrenja FDA (ili odbijanja) je klinička ispitivanja u fazi 3, ispitivanja korištena za odgovor na pitanje: "Radi li bolest bolje od standardnih odobrenih tretmana ili s manje nuspojava?"

Koristeći ovaj scenarij, suosjećajan način uporabe droga bio bi korištenje lijekova koji su u jednoj od faza kliničkih studija prije odobrenja FDA, ali ne kao sudionik u jednom od kliničkih ispitivanja.

Kada bi netko mogao kvalificirati za suosjećajnu uporabu droga?

U idealnom slučaju, pacijenti koji boluju od raka koji mogu imati koristi od novog lijeka koji se bavi istraživanjem (IND) bi bili upisani u aktivno kliničko ispitivanje koje proučava taj lijek . To je rekao, neki ljudi koji mogu imati koristi od droge koji se proučavaju možda ne odgovaraju specifičnim kriterijima za upis u takvo kliničko ispitivanje iz razloga kao što su dob, prethodni tretmani, status izvedbe ili ostali izuzeti uvjeti. U tom slučaju moraju biti ispunjeni sljedeći kriteriji:

• Ne smije postojati zadovoljavajuća alternativna terapija dostupna za dijagnosticiranje, praćenje ili liječenje ozbiljne bolesti, i

• Vjerojatan rizik za osobu iz istraživačkog lijeka (ili postupka) nije veći od vjerojatnog rizika od same bolesti.

Što je prošireni pristup istražnim drogama?

Ako pročitate dokumente FDA, možda ćete se zapitati koja je razlika između proširenog pristupa i suosjećajnog korištenja izuzeća ili ako se koriste međusobno. Odgovor je da postoji 3 razine proširenog pristupa, a prvo se odnosi na upotrebu pojedinca pacijenta. Ti stupovi uključuju:

• Upotreba istraživačkih lijekova za pojedine pacijente
• Populacije pacijenata srednje veličine (do 100) i

• Veće skupine pacijenata (više od 100)

Zahtjevi za individualni pristup istraživačkim lijekovima za rak

Potrebno je ispuniti sljedeće uvjete da se prijave za pojedinačni pristup:

• Lijek (ili postupak) mora biti za dijagnozu, praćenje ili liječenje ozbiljne bolesti.
• Pacijent mora biti neprihvatljiv za bilo koja tekuća klinička ispitivanja lijeka.
• FDA mora utvrditi da se suosjećajno korištenje izuzeće neće miješati u bilo koju fazu kliničkih pokusa u tijeku.
• Ne smije postojati zadovoljavajuća alternativna ili usporediva liječenja dostupna pacijentu, ili pacijent ne može tolerirati ove alternativne terapije.
• Pacijent mora imati dijagnozu raka za koju istraživački lijek pokazuje aktivnost. Drugim riječima, FDA mora utvrditi da postoji dovoljno dokaza da je lijek siguran i djelotvoran za opravdanje njegove uporabe za određenog pacijenta.
• Pacijent obično mora proći standardnu ​​terapiju koja nije uspješna.
• Lijek se mora koristiti za ozbiljno ili ugroženo životno stanje u kojem rizik eksperimentalnog liječenja nadilazi rizik od neprimjerenog liječenja. Drugim riječima, rizik, uključujući smrt, eksperimentalnog liječenja smatra se manjim od rizika smrti od bolesti bez liječenja.
• Dobivanje lijeka uključuje aktivno sudjelovanje i liječnika i pacijenta
• Liječnik mora biti spreman upravljati lijekom i dovršiti praćenje liječenja
• Tvrtka koja proizvodi lijek mora pristati na pružanje lijeka (FDA ne može "prisiliti" tvrtku da pruži lijek.) Ako tvrtka zatraži plaćanje za lijek, pacijent mora platiti.
• FDA, nakon primitka prijave, donijet će odluku o tome hoće li dopustiti korištenje suosjećajnog korištenja. Važno je napomenuti da, iako ovo zvuči kao težak proces, od 2009. godine FDA je odobrila veliku većinu ako je zaprimila nova primjena novih droga .

Proces prijave za suosjećajnu uporabu droga

Postoje dvije vrste aplikacija za suosjećajnu upotrebu. To uključuje:

• Hitna uporaba - U hitnim slučajevima zahtjev se može izvršiti telefonom (ili drugim brzim načinom komunikacije), a službenik FDA može dati autorizaciju preko telefona da započne s liječenjem. Liječnik koji se liječi mora pratiti verbalno odobrenje pisanom aplikacijom za uporabu droga u roku od 15 dana od verbalnog odobrenja FDA za upotrebu lijeka. (Ako nema dovoljno vremena za dobivanje odobrenja od istraživačkog odbora za pregled (IRB) u neriješenoj situaciji, liječenje može početi bez odobrenja IRB-a dokle god je liječnik obavijestio IRB u hitnom liječenju u roku od 5 radnih dana.)
• Suosjećajna upotreba (Single Patient Access) - Osim ako postoji opasnost po život opasnosti, liječnik mora završiti novu aplikaciju za primjenu na droge. Nakon što se ova prijava isporuči FDA, FDA ima 30-dnevno razdoblje tijekom kojeg se prijava može pregledati i donijeti odluku o prihvaćanju ili odbijanju. Imajte na umu da će većinu vremena odluka biti podijeljena s liječnikom što je brže moguće.

(Budući da se te informacije mijenjaju s vremenom, provjerite izvore FDA navedene na dnu ovog članka za najnovije informacije.)

Što trebate znati kao pacijenta

Postoji nekoliko stvari koje treba imati na umu ako razmišljate o korištenju istraživačkog lijeka. To uključuje:

• Lijek (ili postupak) može imati ozbiljne rizike.
• Budući da lijek (ili postupak) još nije odobren od strane FDA, nije poznato je li lijek za ispitivanje bolji ili lošiji od standardnog lijeka. Ne možete dobiti nikakvu dobit od droge.
• Kratkoročne nuspojave i dugoročne nuspojave lijeka još uvijek nisu u potpunosti poznati.

Odgovornosti vašeg liječnika u suosjećajnoj uporabi droga

Kada se prijavljujete za suosjećajnu uporabu droga, to će biti vaš liječnik onkolog (onaj koji se vidi za njegu) koji će biti odgovoran za primjenu, administraciju i dokumentaciju liječenja.

• Liječnik koji se liječi mora ispuniti prijavu kako je gore opisano.
• Liječnik će biti odgovoran za podnošenje protokola liječenja i dokazivanje FDA-e sa izvješćem o ishodu liječenja, sažetku i bilo kakvim nuspojavama.
• Liječnik koji je liječio odgovoran je za dobivanje lijeka od proizvođača / razvilača i za obradu svih preostalih lijekova nakon što je liječenje učinjeno.
• Liječnik koji se liječi mora pristati na praćenje pacijenta tijekom liječenja, slijedeći sve smjernice i odgovornosti kako preuzima ulogu istražitelja za tog pacijenta.

_izvori:

_{Nacionalni institut za rak. Pristup istražnim lijekovima. Ažurirano 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{Američka agencija za hranu i lijekove (FDA). Prošireni pristup (suosjećajna upotreba). Ažurirano 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{Američka agencija za hranu i lijekove (FDA). Prošireni pristup: informacije za pacijente. Ažurirano 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{Američka agencija za hranu i lijekove (FDA). Prošireni pristup: Informacije za liječnike. Ažurirano 15.1.15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{Američka agencija za hranu i lijekove (FDA). IDE raniji / prošireni pristup. Ažurirano 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}