Primarna mielofibrosisa (PMF) je jedan od nekoliko krvnih poremećaja klasificiranih kao mijeloproliferativne neoplazme. Neoplazma se definira kao abnormalni rast tkiva uzrokovanog mutacijom i može se klasificirati kao benigni (ne-maligni), prije maligni ili maligni. Mijeloproliferativne neoplazme uglavnom su benigne u početku, ali s vremenom se mogu pretvoriti u malignu (kanceroznu) bolest.
Mutacija u PMF-u rezultira fibrozom (ožiljci) koštane srži. To ožiljanje u koštanoj srži poremeti normalan razvoj krvnih stanica. Anemija je najčešći laboratorijski nalaz. Leukocitoza (povećanje bijelih krvnih stanica) i trombocitoza (povišeni broj trombocita) su česti, ali kako bolest napreduje, može se pojaviti trombocitopenija (nizak broj trombocita). Splenomegaly (proširenje u slezeni) razvija se kao slezena koja postaje sekundarno mjesto proizvodnje krvnih stanica.
Svatko treba liječenje?
Iako vaš tipičan prvi korak može biti da istražite moguće mogućnosti liječenja, imajte na umu da ne moraju svi liječnici s PMF-om zahtijevati liječenje. Liječenje PMF-om određeno je rizikom progresije bolesti i prekomjernim preživljavanjem.
Sustav nazvan Dynamic International prognostički sustav bodovanja (DIPSS) Plus koristi podatke o osobi kao što su dob, broj bijelih krvnih stanica, hemoglobin, cirkulirajuće blast stanice, prisutnost simptoma, genetika, broj trombocita i transfuzija.
Pomoću ovog sustava ljudi s PMF-om mogu se podijeliti u četiri prognostičke kategorije: niski rizik, rizik među-1, rizik između srednje vrijednosti i visoki rizik. Prosječni preživljavanje kreće se od nešto više od jedne godine u bolesnika s visokom rizikom od 15 godina u bolesnika s niskom rizikom od bolesti. PMF kod osoba mlađih od 60 godina povezuje se s boljom prognozom i srednjim preživljavanjem od gotovo dvije godine do 20 godina.
Hematolozi koriste DIPPS Plus rezultat uz genetsku mutaciju osobe kako bi odredili plan liječenja. Osobe s niskorizičnim bolestima koje nemaju simptome ne liječe, ali se prate usko na simptome i pogoršavaju anemiju i / ili trombocitopeniju. Ako osoba razvije simptome (povišena tjelesna temperatura, gubitak težine, pretjerano znojenje ili masivno povećanje slezene) ili potreba za transfuzijom, treba započeti liječenje. Transfuzije crvenih krvnih stanica obično se daju kada je hemoglobin manji od 8 g / dL. Zbog ponovljenih transfuzija crvenih krvnih stanica dovodi do preopterećenja željeza, obično se pokušavaju primijeniti i drugi tretmani.
Liječenje simptoma
- Splenomegalija: Ako je slezena znatno povećana i uzrokuje probleme (poput nelagode, višestrukih infekcija slezene, povećava potrebu za transfuzija), oralni lijekovi hidroksiurea mogu se koristiti. Ovim liječenjem oko 40 posto osoba s PMF-om ima 50 posto smanjenja veličine slezene koja traje oko godinu dana. Ako slezena ne reagira na terapiju hidroksiurejem, može se zahtijevati splenectomija (kirurško uklanjanje slezene).
- Anemija: Anemija u PMF-u može se liječiti različitim lijekovima kao što su fluoksimesteron, prednizon ili danazol. Fluoksimesteron i danazol poznati su kao androgeni (steroidni hormoni) koji djeluju kao stimuliraju proizvodnju koštane srži. Jedan od glavnih nedostataka ovih lijekova je da su povezani s muškim hormonima i mogu uzrokovati razvoj tjelesne dlake, dubokog glasa ili povećane mišićne mase. Također se može koristiti talidomid ili lenalidomid (oblik kemoterapije) zajedno s prednisonom.
Visoki ili srednji rizik
Osobe sa srednjom i visokorizičnom bolesti mogu trebati alternativnu terapiju. Razumljivo je da je teško čuti da vaša bolest ima veću opasnost od poznavanja mogućnosti liječenja, što može pomoći u uklanjanju nekih zabrinutosti i straha koji se osjećate.
- Transplantacija hematopoetskih stanica matičnih stanica (HSCT ili presađivanje koštane srži) : Ovo je jedina terapijska terapija za PMF, ali ima značajan rizik. Transplantacija se treba dogoditi ubrzo nakon dijagnoze prije razvoja drugih komplikacija kako bi se smanjile komplikacije. Povijesno gledano, transplantacije su ograničene na osobe mlađe od 60 godina koje su se podudarale s donatorima sestara (MSD) . Nedavno su transplantacije provedene s odgovarajućim nepovezanim ili neusklađenim srodnim donatorima.
- Ruxolitinib: Osobe s PMF i teški simptomi koji nisu kandidati za HSCT mogu koristiti ruxolitinib. Ruxolitinib je lijek poznat kao inhibitor tirozin kinaze, konkretno JAK2 inhibitor. JAK2 je uobičajena mutacija u PMF-u, ali se također može naći iu drugim mijeloproliferativnim neoplazmama poput policitemije vere i esencijalne trombocitemije. Liječenje ruxolitinibom može smanjiti veličinu slezene, smanjiti simptome (poput umora, bolova u kostima) i smanjiti anemiju. Iako ovaj lijek cilja na JAK2 mutaciju, pacijenti s drugim mutacijama mogu reagirati.
izvori:
Teferri A. Prognoza primarne mijelofibroze i upravljanja primarnom mijelofibrozom. U: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.