Što znači "značajno"? U kliničkom ispitivanju sigurnosti i djelotvornosti lijekova, nalaz da su dobiveni podaci (podaci) "statistički značajni" je znanstveni način izrečivanja da se vjerojatno nije slučajno dogodilo. Stoga je rezultat vjerojatno zbog učinaka proučavanog lijeka.
Razumijevanje P-vrijednosti
Naravno, doći do tog zaključka nije tako jednostavno kao što zvuči.
Istraživači obično koriste dobro poznatu i pouzdanu statističku metodu za mjerenje i procjenu rezultata studija do studija. To se zove "p-vrijednost" i mjeri vjerojatnost da se rezultati studije dogodili slučajno.
P-vrijednost daje postotak te vjerojatnosti, na temelju statističkih testova rezultata studije. Dakle, ako je p-vrijednost 0,01, postoji 1% vjerojatnost da je rezultat zbog sreće i 99% šanse da to nije bilo to, već je to bilo zbog učinka lijeka.
Najčešći cut-off za p-vrijednosti je 0,05 - to jest, ako je p-vrijednost 0,06, tada se ne smatra statistički značajnim. S druge strane, ako je p-vrijednost 0,04, rezultat je statistički značajan.
Što je "nul-hipoteza"?
Možda znate da je riječ "null" povezana s "nulom". U ovoj vrsti statističkih mjerenja, istraživači počinju tako da pretpostavljaju nulu razliku između, na primjer, novog lijeka i starijih.
Ovo se može činiti čudnim jer žele saznati je li novi bolji od starijih. Ali to radi. Evo kako:
Pretpostavimo da je studija doista dizajnirana da vidi je li novi lijek bolji od starijih. Nula hipoteza je navedena kao, "Nema razlike u učinku (ishod pacijenta) između novih lijekova X i starijih lijekova Y". P-vrijednost od 0,04 zatim se prevodi u: Na temelju podataka iz studije, postoji 4% šanse da nema razlike između dva lijeka.
Naravno, to znači da postoji 96% šanse da postoji razlika između njih.
Što znači "značajan"? Primjer u stvarnom životu
Da biste koristili pravi primjer, pogledajmo REGARD studiju osoba s multiplom sklerozom (MS). Ova studija usporedila je lijek Copaxone s Rebifom .
Jedan ishod (rezultat) koji se studirao je količina vremena koja je prošla prije pacijentovog prvog MS-ovog relapsa nakon 96 tjedana od uzimanja lijekova. P-vrijednost za tu razliku bila je p = 0,64, što znači da, zbog p-vrijednosti veće od 0,05, nije postojala statistički značajna razlika između vremena do prva recidiva u bolesnika na bilo kojem lijeku. Navedeno drugačije, bilo je 64% šanse da nema statistički značajne razlike.
Međutim, još jedan ishod koji je proučavan bio je broj aktivnih lezija koje su vidljive na MRI snimkama dviju skupina. Ispalo je da sudionici studije koji su liječeni Rebifom imali prosječno 0,24 lezije MS-a po skeniranju, dok su oni koji uzimaju Copaxone prosječno 0,41 lezija po skeniranju. U ovom slučaju, p = 0.0002, što znači da je riječ o statistički značajnom nalazu.
Što znači "značenje" znači pojedinačnim pacijentima i njihovim liječnicima?
Važno je imati na umu da "statistički značajno" ne znači nužno da je nešto klinički značajno ili smisleno pojedincima.
Na primjer, razlika u broju aktivnih lezija MS-a u gore opisanoj studiji je mala, iako je statistički značajna. Znači, to vjerojatno neće biti glavni razlog zbog kojeg liječnik odabere jedan od lijekova nad drugom. Liječnik može dati druge čimbenike više težine u liječenju odluku. Na primjer, nuspojave lijekova, troškove i učestalost ubrizgavanja.
Stvari koje treba imati na umu kada pogledate izvješće o kliničkim studijama
Kao što možda sumnjate, postoji mnogo više čimbenika (na primjer, koliko studenata se proučava ili kako se rezultati mjere) što može utjecati na konačne rezultate p-vrijednosti kliničkog ispitivanja.
Ipak, znajući što p-vrijednosti znače, velika je prednost za razumijevanje onoga što informacije iz kliničke studije znače za istraživače, liječnike i pacijente.
Pročitajte barem sažetak (kratki sažetak) studije. Može vam pružiti više detalja o lijekovima nego što možete dobiti od jednog retka u marketingu ili naslovu brošure.
Izvor:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; REGARD studijska grupa. Usporedba potkožnog interferona beta-la sa glatiramer acetatom u bolesnika s relapsacijom multiple skleroze (REbif vs Glatiramer Acetate in Relapsing MS Disease [REGARD] studija): multicentrična, randomizirana, usporedna, otvorena ispitivanja. Lancet Neurol. 2008 Oct; 7 (10): 903-914.