Kako se potiče istraživanje i razvoj za lijekove bez roditelja?
Što je lijek za siroče i što je Zakon o siročadi? Zašto je istraživanje i razvoj ovih lijekova važan i koje su prepreke?
Što je lijek za siroče? - Definicija
Liječnik koji nije siroče je lijek (farmaceutska) koji ostaje nedovoljno razvijen zbog nedostatka tvrtke za pronalaženje droga isplativo. Često je razlog zbog kojeg droga nije profitabilna je da ima relativno malo ljudi koji će kupiti lijek kada se odmjerava na istraživanje i razvoj potrebnu za proizvodnju lijeka.
Jednostavnim riječima, lijekovi za siroče su one koje tvrtke ne očekuju da će zaraditi mnogo novca, i umjesto toga usmjeriti svoje napore na droge koje će donijeti novac.
Zašto su neki lijekovi "lijekovi za jetra"
Farmaceutske (droge) i biotehnološke tvrtke stalno istražuju i razvijaju nove lijekove za liječenje medicinskih stanja, a novi lijekovi često dolaze na tržište. S druge strane, ljudi koji pate od rijetkih bolesti ili poremećaja, ne vide istu pozornost istraživanja lijekova za svoje bolesti. To je zato što su njihovi brojevi mali, pa je i potencijalno tržište za nove lijekove za liječenje ovih rijetkih bolesti (obično nazvanih "lijekovi bez roditelja").
Rijetka se bolest pojavljuje u manje od 200.000 osoba u Sjedinjenim Državama ili manje od 5 na 10.000 osoba u Europskoj uniji. Vladine regulatorne agencije u Sjedinjenim Američkim Državama i Europskoj uniji tako su poduzele korake kako bi smanjile tu nejednakost u razvoju lijekova
Poticaji za povećanje razvoja lijekova za jetra
Prepoznajući da u SAD-u nisu razvijeni adekvatni lijekovi za rijetke poremećaje i da će tvrtke lijekova zapravo izazvati financijski gubitak u razvoju lijekova za rijetke uvjete, američki Kongres donio je 1983. Zakon o lijekovima za roditelje.
Ured SAD-a za razvoj sirotih proizvoda
Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odgovorna je za osiguranje sigurnosti i učinkovitosti lijekova na tržištu u Sjedinjenim Američkim Državama.
FDA je osnovala Ured za razvoj lijekova za roditelje (OOPD) kako bi pomogao u razvoju lijekova za lijekove za rijetke bolesti (i drugih medicinskih proizvoda za rijetke poremećaje), uključujući i pružanje istraživačkih potpora.
Lijekovi za rijetke bolesti, poput ostalih lijekova, i dalje moraju biti sigurni i učinkoviti kroz istraživanja i klinička ispitivanja prije nego što ih FDA odobri za marketing.
Zakon o medicinskim lijekovima iz SAD-a iz 1983. godine
Zakon o lijekovima za roditelje (Orphan Drug Act) nudi poticaje za poticanje tvrtki da razviju lijekove (i druge medicinske proizvode) za mala tržišta pojedinaca s rijetkim poremećajima (u SAD-u 47 posto rijetkih poremećaja utječe na manje od 25.000 ljudi). Ovi poticaji uključuju:
- Federalni porezni krediti za provedeno istraživanje (do 50 posto troškova) za razvoj siročadnog lijeka.
- Garancijski 7-godišnji monopol na prodaju lijekova za prvu tvrtku za dobivanje FDA odobrenja za prodaju određenog lijeka. Ovo se odnosi samo na odobrenu uporabu lijeka. FDA je također mogla odobriti i drugu aplikaciju za drugu uporabu, a tvrtka bi imala i ekskluzivna prava na lijek za tu uporabu.
- Odricanje od pristojbe za odobrenje lijekova i godišnje naknade za FDA.
Prije donošenja Zakona o lijekovima za roditelje, nekoliko je lijekova na raspolaganju za liječenje rijetkih bolesti.
Od Zakona, FDA je odobrila više od 200 sirovih lijekova za marketing u SAD-u
Utjecaj Zakona o lijekovima za lijekove za jetru u US Pharmaceuticals
Budući da je Zakon o sirovim lijekovima nastala u 1983, ona je odgovorna za razvoj mnogih lijekova. Do 2012. godine bilo je najmanje 378 lijekova koji su odobreni kroz ovaj proces, a broj se nastavlja usponiti.
Primjer lijekova koji su dostupni zbog Zakona o lijekovima za roditelje
Među lijekovima koji su odobreni uključuju one kao što su:
- Adrenokortikotropni hormon (ACTH) za liječenje infantilnih grčeva
- Tetrabenzin za liječenje koreusa koji se javlja kod osoba s Huntingtonovom bolesti
- Enzimska zamjenska terapija za one s poremećajem skladištenja glikogen, Pompeova bolest
Međunarodno istraživanje i razvoj za rijetke lijekove
Kao i američki Kongres, vlada Europske unije (EU) prepoznala je potrebu za povećanjem istraživanja i razvoja lijekova za siroče.
Odbor za lijekove bez lijekova
Europska agencija za lijekove (EMEA) osnovana 1995. godine odgovorna je za osiguranje sigurnosti i učinkovitosti lijekova na tržištu u EU. Ona okuplja znanstvene resurse 25 država članica EU. Godine 2000. osnovano je Odbor za lijekove bez lijekova (COMP) za nadzor nad razvojem lijekova za rijetke bolesti u EU.
Uredba o lijekovima bez lijekova
Uredba o lijekovima za rijetke bolesti, koju donosi Europsko vijeće, potiče razvoj lijekova za rijetke bolesti (i drugih medicinskih proizvoda za rijetke poremećaje) u EU, uključujući:
- Odricanje od naknada vezanih uz postupak odobravanja tržišta.
- Garantirano 10-godišnje monopol na prodaju lijekova za prvu tvrtku koja je dobila EMEA odobrenje za prodaju lijekova. Ovo se odnosi samo na odobrenu uporabu lijeka.
- Odobrenje za stavljanje u promet Zajednice - centralizirani postupak odobrenja za stavljanje lijeka u promet koji se odnosi na sve države članice EU.
- Pomoć u protokolu, što znači pružanje znanstvenih savjeta tvrtkama za lijekove o raznim testovima i kliničkim ispitivanjima potrebnim za razvoj lijeka.
Uredba o lijekovima za rijetke bolesti imala je isti blagotvorni učinak u EU koji je Zakon o lijekovima za roditelje imao u SAD-u, što je znatno povećalo razvoj i marketing lijekova za rijetke bolesti.
Donja linija o Zakonu o siroćini
U to vrijeme postoji mnogo kontroverzi oko Zakona o lijekovima za roditelje, s potrebom za liječenjem rijetkih bolesti s jedne strane ljestvice i pitanjima održivosti s druge strane. Srećom, ova djela, kako u Sjedinjenim Državama tako iu Europi, podigli su svijest o brojnim rijetkim bolestima, koje, kada se zbrajaju, nisu sve što je neuobičajeno.
izvori:
Herder, M. Koja je svrha Zakona o lijekovima za rodne organe? , PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., i R. Griggs. Neželjeni učinci odredišta za rodne proizvode za rijetke neurološke poremećaje. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
Američka uprava za hranu i lijekove. Određivanje siročeta proizvoda: droga i bioloških proizvoda. Ažurirano 05.02.16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm